2022年9月3日科技之家网消息：联邦卫生监管机构仍然不相信一种备受关注的实验性药物对被称为Lou Gehrig病的衰弱性疾病的益处，尽管他们准备给制药商一个罕见的第二次公开治疗的机会。

　　Amylyx制药公司的实验药物已成为致命神经退行性疾病患者、他们的家人和国会议员的团结事业，他们正在推动FDA批准该药物。

　　但监管机构周五表示，这家制药公司的新分析“不够独立或有说服力”，无法确定有效性。该机构在周三召开外部顾问会议之前公布了审查结果，外部顾问将投票决定是否建议批准。

　　今年3月，同一个神经专家小组以6票对4票表决，该公司的数据未能显示肌萎缩侧索硬化症的令人信服的益处。FDA在其顾问已经投票后召开第二次审查会议的情况极为罕见。

　　FDA将要求专家组审查几项新的统计分析，该公司表示，这些分析加强了其药物延长生命、延迟住院和其他严重并发症的情况。FDA表示，专家们可以考虑“ALS中未满足的需求”，疾病的严重性和其他特定于终末期疾病的因素。

　　SVB分析师马克·古德曼（Marc Goodman）在给投资者的一份报告中写道，FDA在其审查报告的其他部分详细说明了其在药品审批决定上的灵活性，特别是在致命疾病方面，这表明“FDA仍在寻找批准该产品的方法。”。他给了Amylyx 50%的批准机会。

　　ALS会破坏行走、说话、吞咽和最终呼吸所需的神经细胞。没有治愈方法，大多数人在三到五年内死亡。

　　FDA的审查反映了该机构面临的一些最大问题，包括：在执行针对罕见和致命疾病的药物的批准标准时，应该有多严格？患者、倡导者及其政治盟友的外部呼吁应该得到多大的重视？

　　通常，FDA批准需要两项大型研究或一项对生存率具有“非常有说服力”影响的研究。

　　Amylyx的数据来自一个小型、中期试验，该试验显示了在减缓疾病方面的一些益处，但据FDA审查人员称，该试验受到数据缺失、实施错误和其他问题的影响。

　　Amylyx说，研究结束后收集的随访数据显示该药物延长了寿命。根据一项新的公司分析，当公司跟踪那些继续服用药物的患者时，他们比从未服用过药物的患者多活了约10个月。

　　但FDA周五表示，新方法“与Amylyx的初步研究面临相同的可解释性挑战”，新分析“不是独立数据”

　　FDA没有公开解释召开会议的理由。但一些外部分析师认为，该机构希望在本月底做出最终决定时，更多的外部投入将加强其影响力。

　　Amylyx的药物是两种较老的药物成分的组合：一种治疗肝脏疾病的处方药和一种与传统中药相关的膳食补充剂。马萨诸塞州坎布里奇市的一家公司已经申请了该组合的专利，并表示这些化学物质共同作用，保护细胞免于过早死亡。它的联合创始人最初是在布朗大学的学生时发现这一组合的。

　　一些ALS患者已经服用了这两种药物。FDA的批准可能会迫使保险公司承担治疗费用。

　　FDA将再次听取患者和倡导团体的意见，如我是ALS，他们已经游说FDA和国会两年多，以使该药物可用。该组织的创始人布莱恩·瓦拉赫（Brian Wallach）说，ALS患者、医生和研究人员认为该公司的数据值得批准。

　　“患者做他们的家庭作业-我们知道这不会治愈我们，”Wallach说，他在2017年被诊断为ALS，并通过翻译发言。“但我们也知道，它可能会让我们留在这里，直到下一种药物出现，而这一种可能是治愈。”

　　Wallach目前正在接受Amylyx的部分治疗，作为膳食补充剂。

　　尽管FDA进行了负面审查，但仍有一些外部发展可能促使FDA批准。

　　6月，加拿大监管机构批准了ALS患者的药物，这是第一个这样做的国家。生物伦理学家霍利·费尔南德斯·林奇（Holly Fernandez Lynch）说，这一决定使FDA监管机构处于“危险的境地”。

　　在宾夕法尼亚大学任教的费尔南德斯·林奇（Fernandez Lynch）说：“他们通常喜欢在做出批准决定时走在前面。”。“他们喜欢提出这样的论点，即他们不是患者获取可能帮助他们的东西的障碍。”

　　在周五的交易中，Amylyx股价下跌超过23%，收于18美元。

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